의약품의 위해성 관리 계획 가이드라인 개정 — 사용성적조사 조사대상자 수, 3000명·600명 기준과 조정 절차·작성 예시가 실렸다 (안내서-0020-11)

식품의약품안전처 의약품안전평가과가 민원인안내서 「의약품의 위해성 관리 계획 가이드라인」을 2026년 9월 개정해 9월 30일 게시했다(안내서-0020-11, 171쪽). 개정 이력표(14번째 행)가 적은 이번 요지는 «사용성적조사 조사대상자 수 설정 관련 사례 안내 등»이다. 직전 개정(안내서-0020-10, 2025.12.23.)의 요지는 «「위해성 관리 계획 운영 등에 관한 규정」 제정 이후 내용 정비, 약물감시 계획 관련 상담 운영 등»이었다. 게시글은 «게시합니다» 한 줄뿐이다. [S1]

What changed

이력표가 가리킨 대목은 Ⅲ장 «의약품 감시 계획» 가운데 사용성적조사 계획서 작성 세부(안내서 36~44쪽, PDF 41~49쪽)다. 안내서는 이 조사의 대상자 수를 «적응증 등 특성을 고려하여 품목별로 산출하여 결정하며, 이때 객관적이고 타당한 근거자료를 제출하여야 한다»고 적었다. [S1]

• 작성 예시(40~42쪽) — «※ 실제 작성 예시 (단순 참고용)»이 처음부터 끝까지 실렸다. 적응증 역학, 품목 유용성, 경쟁 품목 점유 변화, 급여 지연으로 인한 접근성 제한, 유병률·판매 실적에 따른 예상 환자 수, 3의 법칙에 따른 산출, 최종 조사대상자 수의 순서다. 모든 수치는 «0000», «000명» 같은 자리표시다. [S1]
• 합산·통합 규칙(42~43쪽) — 함량 차이나 제형이 다른 두 품목 이상을 같은 계획으로 하면 대상자 수를 통합할 수 있다(정제 5mg·10mg, 크림↔연고, 정제↔캡슐, 혈관조영제 300·350·400mg). 투여경로가 바뀌면 통합할 수 없다. 같은 대상자에게 같은 성분의 주사제와 정제를 쓰면 각각 인정한다. 여러 업소가 공동으로 조사하면 각각의 합계로 할 수 있다. 같은 사람에게 투약을 중지했다 다시 쓰는 경우, 항암요법 치료주기를 포함해, 별도 대상자로 인정하지 않는다. [S1]
• 조정 신청 시기(43~44쪽) — 조사 시작일부터 조사기간 만료일까지 최소 1/2이 지난 뒤, 그리고 만료일까지 최소 1년이 남은 시점까지 신청할 수 있다. 이 시기를 벗어나면 식약처와 사전 협의 후 신청한다. [S1]
• 신청 방법·검토(44쪽) — 변경한 조사계획서에 대상자 수 품목별 조정사유와 근거자료를 붙여 식약처장에게 낸다. 제출 민원사무명은 «품목(변경)허가»(안유심사 필)다. 검토 항목은 ㉮ 조사표 수집을 충실히 했는지 ㉯ 수집기간이 적절했는지 ㉰ 남은 기간에 다양한 방법으로 수집이 가능한지다. 식약처장은 중앙약사심의위원회나 외부 전문가 자문을 받을 수 있고, 이때 처리기간을 연장한다. [S1]

안내서가 이력표에서 말한 «등»에 무엇이 더 들어 있는지, 위 대목 중 어디가 이번에 새로 들어갔는지는 이전 판과 대조하지 않아 확인 불가다. 이력표가 명시한 것은 «조사대상자 수 설정 관련 사례 안내»뿐이다. [S1]

Effective date and transition period

안내서는 법적 효력이 없다(머리말, PDF 3쪽 «반드시 준수하셔야 하는 사항이 아님»). 승인일은 2026년 9월 30일이며 시행일·유예기간은 없다. 2026년 9월 현재의 과학적·기술적 사실과 유효한 법규를 토대로 작성됐다는 단서가 붙었다. [S1]

📌 What this means for RA practice REGNA editorial view

1. 사용성적조사를 앞둔 신약은 «3000명·600명»이 근거 없이 쓸 수 있는 선이라는 점부터 확인한다. 이 수 밖으로 정하려면 역학·유용성·시장·급여·예상 환자·안전성 일곱 항목(가~사)을 각각 근거와 함께 써야 한다. 목차를 이 순서로 짜 두면 보완 요구를 줄일 수 있다. [S1]
2. 안전성 항목은 3의 법칙 표로 계산해 둔다. 예를 들어 500명 중 1명 꼴의 이상사례를 95% 신뢰수준으로 확인하려면 1,500명이다. 임상시험의 빈도와 국내 발현율에서 거꾸로 계산한 수를 적고, 현실적으로 모을 수 있는 수와의 차이는 작성 예시의 «7. 최종 조사대상자 수»처럼 이유를 적는다. [S1]
3. 시기를 달력에 넣는다. 조사기간의 절반이 지난 뒤부터 만료 1년 전까지만 일반 절차로 조정을 신청할 수 있다. 시작일과 만료일로 두 날짜를 계산해 품목별로 적어 두고, 이 창을 벗어나면 사전 협의가 필요하다. [S1]
4. 검토 항목 세 가지를 입증하는 자료를 같이 낸다. 조사표 수집 충실도(수집 현황), 수집기간의 적절성, 남은 기간의 수집 방법(미참여 기관 사유 등)을 근거자료에 넣는다. 작성 예시에는 «전체 연간 신규 환자 중 약 20%가 시판 후 조사에 포함»되는 식의 설명이 실려 있다(자리표시 수치). [S1]
5. 통합·합산이 되는 품목군을 먼저 정리한다. 함량·제형이 다른 품목은 통합할 수 있고 투여경로가 다르면 못 하며, 공동조사는 합계가 가능하다. 공동개발·공동판매 품목은 각각 조사하더라도 최종 보고에 통합분석 결과를 넣어야 하므로 계획 단계부터 이를 반영한다(43쪽). [S1]
6. 예시를 그대로 복사하지 않는다. 안내서가 «단순 참고용»이라고 못 박았고 수치는 자리표시다. 자사 품목의 심평원 청구자료·판매실적 등 실제 근거를 채운다. [S1]

흐름 읽기 — 왜 지금, 그리고 어디로 REGNA editorial view

식약처 기조 — 시판 후 조사는 «수»를 근거로 조정하는 길을 열어 두되, 근거를 구체적으로 쓰게 한다. 같은 날 나온 의료기기 쪽 시판 후 조사 업무 가이드라인 개정도 조사 의무를 면제받는 신청 경로와 제출자료를 적었다. 의약품은 대상자 수 조정, 의료기기는 면제로 대상이 다르지만, 조사 의무의 크기를 정해진 근거와 절차로 다룬다는 점이 겹친다는 해석이 가능하다. 같은 날 품목 갱신 가이드라인은 안전성 자료를 PSUR로 낼 수 있는 요건을 적었고, 개별 이상사례 보고 관리 가이드라인 기사도 같은 묶음이다. 시판 후 안전관리 문서가 한꺼번에 개정되고 있다는 것이 사실로 확인되는 부분이다.

글로벌 연결. 이 안내서의 배경 문단은 ICH E2E(약물감시 계획)와 ICH E2C(R2)(PBRER)를 근간으로 삼았다고 적는다. 이 뉴스룸에 두 ICH 문서를 다룬 기사는 없다. 같은 약물감시 영역의 해외 기사로는 FDA E2B(R3) 개별 이상사례 보고 전송 이행 지침(10월 1일)과 FDA IND·BA/BE 안전성 보고 요건(10월 19일)이 있으나, 사용성적조사 대상자 수와 직접 연결되는 문서는 아니다.

왜 지금인가 — 원문의 이유. 안내서 배경(2쪽)은 제도 변화를 이렇게 적었다. «「약사법」 개정(2024.2.), 「의약품 등의 안전에 관한 규칙」 개정(2025.2) 및 「위해성 관리 계획 운영 등에 관한 규정」 제정(2025.2)을 통해 시판 후 안전관리를 위해 중복 운영하던 재심사 제도를 폐지하고 위해성 관리 계획으로 통합된 시판 후 안전관리를 실시하도록 하여 의약품의 시판 후 안전관리 제도를 내실화하였다.» 이번 개정이 사용성적조사 대상자 수를 다룬 직접 이유는 이력표의 한 줄(«사용성적조사 조사대상자 수 설정 관련 사례 안내»)뿐이며, 별도의 설명 문단은 없다.

그래서 무엇을 준비하나. ① 사용성적조사 계획서를 쓰는 품목은 3000명·600명 기준에 해당하는지, 해당하지 않으면 일곱 근거 항목을 채울 수 있는지 확인한다. ② 진행 중 조사는 조사기간의 절반 경과일과 만료 1년 전 날짜를 계산해 조정 신청 가능 시기를 정한다. ③ 조사표 수집 현황과 남은 기간 수집 방안을 근거자료로 정리한다.

사실(개정 요지·조사대상자 수 기준·조정 시기와 절차)은 위 원문에서 확인한 것이며, 「RA 실무 영향」과 「흐름 읽기」는 REGNA 편집 해석으로 법적 효력이 없습니다. 인용한 앞선 기사는 각 링크에서 확인할 수 있습니다. 적용 판단은 원문과 담당 부서 확인을 따르세요.