식약처, 「서방형 약물전달재 기술문서 및 임상시험계획서 작성 가이드라인」 개정 — 적용범위 구체화·유효성 평가변수 예시 명확화 (안내서-1453-02)

식약처 식품의약품안전평가원 의료기기심사부가 「서방형 약물전달재 기술문서 및 임상시험계획서 작성 가이드라인(민원인 안내서)」 안내서-1453-02를 2026년 9월 4일 개정했다. 2025년 11월 6일 나온 안내서-1453-01의 개정판이며, 제·개정 이력은 이번 개정을 «가이드라인의 적용범위 구체화 및 유효성 평가변수 예시 명확화»로 적는다. 법적 효력이 없는 안내서라 시행일·유예기간은 없다. [S1]

무엇이 바뀌었나

이번 개정에서 구체적으로 어느 문장이 달라졌는지는 안내서에 신구 대비표가 없어 확인 불가다. 위 두 줄(적용범위·유효성 평가변수 예시)이 개정 이력에 적힌 전부다. [S1]

개정 이력이 가리킨 두 자리 — 원문에서 읽은 내용

① 적용범위(1쪽). 안내서는 서방형 약물전달재 중에서도 «비마약성 국소마취제와 혼합하여 수술 후 국소 침윤 마취를 통한 통증 관리 목적의 제품»을 중심으로 설명한다고 밝힌다. 본문 예시는 서방형 약물전달재(폴록사머 407 기반 겔)와 0.75% 로피바카인염산염 혼합이다. 다른 약물과 혼합하는 제품은 이 예시를 그대로 옮길 수 없다. [S1]

② 유효성 평가변수 예시(73~75쪽). 안내서는 «방출된 의약품의 효능·효과가 지속적으로 나타나는지를 검증하기 위한 평가변수가 설정되어야 한다»고 쓴다. 로피바카인을 폴록사머 또는 히알루론산 기반 서방형 약물전달재와 섞는 경우를 예로 들어, ‘통증 점수’ 또는 ‘구제약물의 사용량’ 중 어느 하나를 1차 유효성 평가변수로, 나머지를 2차로 둘 수 있다고 하되 «선택한 일차 유효성 평가변수에 대한 설정 타당성을 제시»하라고 한다. [S1]

• 1차 예시 — 수술 후 72시간까지 주절개부 통증 점수의 곡선하면적(양측 유의수준 5%, 군 간 차이의 95% 양측 신뢰구간 제시), 수술 후 구제약물 사용량(모르핀 등가용량 환산 포함). [S1]
• 2차 예시 — 시험군·대조군의 혈중 약물농도, 수술 후 3·6·24·48·72시간 시점별 통증 점수, 수술 후 입원기간. [S1]
• 단서 — 예시일 뿐 타당한 근거가 있으면 다른 평가변수를 정할 수 있고, 심사 때 제출 자료와 기기 특성에 따라 추가 평가변수를 요구받을 수 있다. 통증은 주관적 경험이므로 측정 도구가 이미 검증됐는지, 해당 환자군에 적절한지, 시간 경과에 따른 변화를 재기에 적절한지를 보라고 한다(75쪽). [S1]

기술문서·임상시험계획서에서 눈여겨볼 원문 문장

• 의약품은 허가 제품이어야 한다. 함께 쓰는 의약품은 이미 허가받은 제품이어야 하고, 그래도 용법이 허가사항과 다르므로 «의약품 임상시험계획 검토가 필요»하다(41쪽). 서방형 약물전달재 성분이 그간 쓰이지 않은 새 성분이면 탐색임상시험이 선행돼야 한다(41쪽). [S1]
• 복합·조합품목. 원재료 항목에 의약품을 적을 때 의약품 자사규격에는 제조사명·주소가 필요하고, 의약품이 추가되면 «복합·조합품목으로 분류»된다(10쪽). [S1]
• 4등급. 제조방법 항목은 «서방형 약물전달재(4등급)»로 적는다(12쪽). 임상시험을 통한 안전성·유효성 확보가 «꼭 필요»하다고 쓴다(37쪽). [S1]
• 임상자료 요건 4가지. 지정 임상시험기관 자료, 의료기기 임상시험 관리기준에 따른 외국자료, OECD 회원국 허가 시 제출·평가된 자료, SCI·SCIE 등재 학술지 게재 자료(37쪽). 논문만 낼 때는 임상시험계획서·결과보고서도 함께 내 논문에 없는 세부사항을 확인할 수 있어야 한다(37~38쪽). [S1]
• 대조군. «의약품 단독»을 대조군으로 둘 수 있다(62쪽). 디자인을 정한 근거자료(해외 규제기관의 동등 의료기기 임상자료, 발표 문헌 등)를 내야 한다. [S1]
• 약동학 비교. 약효 지속시간의 객관적 근거로 시험군(약물전달재+의약품)과 대조군(의약품 단독)의 혈중 의약품 농도를 일부 대상자에서 비교한다. 각주 예로 미국 FDA 허가 서방형 마취제 Exparel의 3상에서 전체 대상자의 약 20%에 약 5시간 간격으로 PK를 본 사례를 든다(65~66쪽). [S1]
• 추적관찰. 제품 특성·수술 부위에 맞게 정하고, 불필요하다고 보면 근거를 제시한다. 해외 유사제품은 확증임상에서 약 한 달 추적했다는 설명이 있다(55쪽). [S1]

품목분류번호 표기가 안내서 안에서 다르다. 적용범위는 B07170.01인데, 임상시험용 의료기기 개요 서식 예시(48쪽)는 «B07000/서방형약물전달재/4등급»으로 적는다. 어느 쪽이 정본인지 안내서는 설명하지 않는다 — 확인 불가. [S1]

시행일·유예기간

안내서는 «대외적으로 법적 효력을 가지는 것이 아니며», 2026년 9월 4일 현재의 과학적·기술적 사실과 유효한 법규를 토대로 작성됐다고 밝힌다. 시행일·유예기간은 없다. 이미 접수된 허가·임상계획 건에 대한 경과 설명도 원문에 없다 — 확인 불가. [S1]

📌 RA 실무 영향 REGNA 편집 해석

1. 1차 평가변수를 «통증 점수 vs 구제약물 사용량» 중 하나로 정하고 이유를 계획서에 쓴다. 안내서는 둘 중 하나를 1차, 나머지를 2차로 두는 틀을 보여 주면서 선택 타당성을 요구한다. 진행 중인 계획서가 둘을 공동 1차로 걸었거나 근거 없이 하나만 골랐다면 이 부분부터 다시 본다.
2. 통증 측정 도구의 검증 근거를 붙인다. 75쪽 단서가 요구하는 세 가지(기존 도구의 신뢰성, 해당 환자군 적합성, 시간 경과 변화 측정 적합성)를 계획서의 평가변수 항목에 한 문단씩 답한다. 안내서 예시 안에서도 일정표는 VAS, 측정 방법 예시는 NRS로 적혀 있어, 쓰는 척도를 하나로 통일해 둔다.
3. 혼합 약물이 로피바카인이 아니면 예시를 베끼지 않는다. 적용범위가 비마약성 국소마취제 중심으로 구체화됐다. 다른 약물이면 소실반감기·초회통과효과·이상반응 등 2~3쪽 고려사항을 근거로 약물 선정 이유를 따로 세운다.
4. 의약품 임상시험계획 검토 경로를 일정에 넣는다. 허가 의약품이라도 용법이 달라 의약품 임상시험계획 검토가 필요하다는 문장(41쪽) 때문에, 의료기기 임상계획 승인만 계산한 일정은 짧게 잡힌다. 이 검토를 어느 부서에 어떤 순서로 받는지는 안내서에 없어 담당 부서에 물어야 한다.
5. PK 소집단 설계를 미리 넣는다. 시험군·대조군 혈중 농도 비교를 위한 채혈 시점·인원 근거(예: Exparel 3상의 약 20%)를 설계 단계에서 정해야 대상자 동의서와 비용 산정에 반영된다.
6. 이미 낸 건은 소급되지 않지만 보완요구의 잣대가 된다고 본다. 안내서는 법적 효력이 없다고 하면서도 심사 때 추가 평가변수를 요구할 수 있다고 쓴다. 허가·변경 신청 전에 본문과 대조해 두면 보완 왕복이 줄 것이다. 이 항목은 편집 해석이다.

흐름 읽기 — 왜 지금, 그리고 어디로 REGNA 편집 해석

식약처 기조 — 의료기기 임상시험계획서 쓰는 법을 제품군마다 풀어 쓰는 안내서가 9월에 연달아 나왔다. 9월 10일에는 디지털치료기기 임상시험계획서 작성 가이드라인 개정이 7개 적응증과 MCID 기준을 담아 나왔고, 하루 뒤 같은 꼴의 심리요법용뇌용전기자극장치 임상시험계획서 가이드라인이 이어졌다. 이 서방형 안내서는 9월 4일자다. 법률 쪽에서는 6월 9일 공포된 의료기기법 개정(법률 제21775호, 시행 2026-12-10)이 긴급도입 의료기기 제도와 함께 사전검토 대상에 «임상시험계획서»를 항목으로 명문화했다(관련 기사). 임상계획서를 미리 점검받는 길이 법률에 올라오는 동안, 안내서는 제품군별 작성 기준을 채우고 있는 셈이다. 이 연결은 우리가 실은 기사들의 날짜와 내용을 겹쳐 본 편집 해석이다.

품목 쪽 연결. 서방형 약물전달재는 2026년 3월 9일 고시 제2026-18호로 「의료기기 품목 및 품목별 등급에 관한 규정」에 4등급 소분류로 신설됐다(관련 기사). 그때 «임상 자료 제출 부담이 상당하다»고 짚었던 품목에 대해, 이번 안내서가 그 임상자료의 모양(평가변수·대조군·PK)을 보여 준다.

글로벌 연결. 이 뉴스룸에 같은 축을 세운 FDA·EU·IMDRF 기사가 아직 없어 잇지 않는다. 안내서 본문이 FDA 허가 제품(Exparel)의 임상 설계를 참고 사례로 든 것은 사실이지만(65~66쪽), 이를 FDA의 정책 흐름으로 읽을 근거는 원문에 없다.

왜 지금인가 — 원문의 이유. 안내서 배경은 «서방형 약물전달재의 안전성·유효성 심사기준을 마련하여 심사의 일관성을 확보하고, 심사결과에 대한 민원인의 이해 및 만족도를 증진시키고자 한다»이며, 이 가이드라인이 «기술문서 작성 및 임상계획승인에 관한 사항 안내를 위해 서방형 약물전달재와 국소마취제 사용을 예시로 제시하여 제품 개발 및 허가를 준비하는 기업에 실질적 도움을 주고자 개발되었다»고 쓴다(1쪽). 이번 개정 이유는 개정 이력의 두 줄 외에 원문에 따로 없다. [S1]

그래서 무엇을 준비하나. ① 계획서의 1차·2차 평가변수 구조를 안내서 73~75쪽과 한 줄씩 대조하고 선택 이유를 문장으로 남긴다. ② 혼합 약물의 약물학적 특성(2~3쪽)과 의약품 임상시험계획 검토 경로를 개발 일정표에 올린다. ③ 3월 4등급 신설 이후 허가 서류 목차를 안내서의 11개 기술문서 항목·9종 첨부자료와 맞춰 정리한다.

사실(안내서 쪽수 표기는 안내서 인쇄 쪽 기준)은 위 원문에서 확인한 것이며, 「RA 실무 영향」과 「흐름 읽기」는 REGNA 편집 해석으로 법적 효력이 없습니다. 인용한 앞선 기사는 각 링크에서 확인할 수 있습니다. 적용 판단은 원문과 담당 부서 확인을 따르세요.